あんたの負けだよ，Woodcock
だって，PTCが
CHMPの言う通り，18カ月間のプラセボ対照無作為化試験をやるとすれば，第四相をさぼってイカサマを続けようとする
Sareptaの肩入れしたあんたの負けじゃないか．PTCはFDAにも申請する・しているのかいな？だとしたら見物だぜ．
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PTC社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー薬が欧州での販売続行審査を通過 BioTodayニュースレター 2016年11月14日
プラセボ対照無作為化試験の実施を条件としてPTC Therapeuticsのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）薬Translarna（ataluren）販売続行を欧州医薬品庁（EMA）諮問委員会（CHMP）が推奨しました。
CHMPは同社に2021年1Qに結果が判明する18カ月間のプラセボ対照無作為化試験の実施を求めています。
PTC shares rocket up as European regulators offer a thumbs-up on Duchenne drug marketing
CHMP
Recommends Renewal of Translarna's？ Marketing Authorization for
Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy Based on Continued
Positive Benefit-Risk Assessment
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参考
eteplirsenhはカバーされず
Eteplirsen続報：プラセボ対照なんてクソ食らえ
FDAから論文撤回勧告?ーeteplirsenを巡るドタバタ劇ー
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Sareptaの筋ジス薬のような方法はもう通じないとしたFDA新薬部門のリーダーが去る BioTodayニュースレター 2016年12月6日
製薬業界のR&DニュースサイトEndpointによると、Sarepta
Therapeutics社が筋ジストロフィー薬Eteplirsenの承認を得たようなやり方はもう通じないとの見解を示した米国FDA新薬審査部門の
長John Jenkins氏が来年1月早期に退職し、その後釜に他でもないEteplirsen承認の立役者Janet
Woodcock氏が暫定的に座ります。
Endpointで紹介されている専門家の見解によるとJenkins氏の退任によりWoodcock氏のFDAでの勢力が拡大します。もしSareptaのようなやり方がさらに容認されるようになればFDAに対する信頼は崩壊に向かう恐れがあります。
Now that Sarepta has bolted out of the barn, the FDA wants to shut the door
Regulatory Flexibility and Lessons Learned: Drugs for Rare Diseases
Sarepta critic Jenkins is exiting the FDA, and Woodcock takes direct charge of the OND after a painful rupture
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2017/8/4 追記
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Sarepta社の筋ジス薬Exondys 51の承認審査でのFDA内部の軋轢を示す資料公開 Biotoday 2017/8/4
Sarepta Therapeuticsのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）薬Exondys 51(eteplirsen) の承認要求をFDAスタッフのJanet Woodcock氏が強引に決定したことを伺わせる電子メールが情報公開法を介して公になりました。FDA新薬審査部門長から長官Robert Califf氏への電子メールにはWoodcock氏が審査チームの総意や同剤の承認には追試が必要という見解を無視して承認可能と判断したらしいことが記されています。既に報道されている通りExondys 51の承認審査中にFDA内部で軋轢があったことは確実なようですが、Woodcock氏の要求は最終的に通り、FDAは同剤を承認しました。
FDA Documents Reveal Depths of Internal Rancor Over Drug’s Approval Process
Top FDA official accused CDER chief Woodcock of appearing biased, browbeating reviewers in demanding eteplirsen OK
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