筋萎縮性側索硬化症(ALS)の原因解明と治療法の開発

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The University of Tokyo Graduate School of Medicine
kwak Lab.
東京大学大学院医学系研究科 郭 研究室               2017年3月9日 更新

研究概要

  • 筋萎縮性側索硬化症(ALS)の病態機序解明および特異治療法の開発を進めています。ALSの運動ニューロンではAMPA受容体サブユニットGluR2 RNA編集が著明に低下していること、これがRNA編集酵素ADAR2活性低下に依ることを、明らかにしました。さらに、ADAR2コンデイショナルノックアウトマウスを作成し、この分子変化が運動ニューロン死の直接原因になることを明らかにしました。      
    この孤発性ALSの病因関連分子異常を正常化することによるALSの特異的治療法の開発研究を展開しています。

お知らせ
新着情報2017年

2017年 3月
【お問合せについて】患者様からご相談は、主治医を通してのみ対応させていただいております。何卒よろしくお願い申し上げます。

News&Topics
新着情報2017年

2017年 2月
「孤発性筋萎縮性側索硬化症に対するペランパネルの治療効果」がUMIN-CTR 臨床試験登録情報に掲載されました。臨床試験についての詳細は東京医科大学HPをご参照ください
2017年 1月
山下雄也特任研究員・赤松恵特任研究員が「筋萎縮性側索硬化症(ALS)の細胞死を引き起こすメカニズムを更に解明〜 活性化カルパインが核膜孔複合体構成因子を切断し、核−細胞質輸送を障害 〜」を【Scientific Reports】(1月3日オンライン版)に発表しました。東京大学大学院医学系研究科HPでプレスリリースしました。
2016年12月
【The 27th International Symposium on ALS/MND 】で、『ROBUST BENEFICIAL EFFECTS OF A NON-COMPETITIVE AMPA RECEPTOR ANTAGONIST IN AN ALS MOUSE MODEL』の発表を行いました。 Convention Centre Dublin (Dublin)2016年12月8日
2016年11月
【Society for Neuroscience 2016】で、『A selective non-competitive AMPA receptor antagonist as a potential drug for sporadic amyotrophic lateral sclerosis (ALS) -rescue of motor dysfunctions and loss of motor neurons with TDP-43 pathology in ALS model mice.』の発表を行いました。San Diego Convention Center(San Diego)2016年11月13日
2016年11月
【4th RNA Metabolism in Neurological Disease】11th Brain Research Conferenceで、『Death of motor neurons caused by failure of GluA2 RNA editing was robustly rescued by a selective AMPA receptor antagonist in the mechanistic ALS model mice: a potential drug for sporadic amyotrophic lateral scleroses(ALS)』の発表を行いました。Paradise Point(San Diego)2016年11月10日
2016年11月
【ALS 治療研究最前線 2016 (主催 日本ALS協会】「IBCグラント研究報告会」で、山下雄也特任研究員が「孤発性筋萎縮性側索硬化症の病因に基づいた特異治療法の確立」の発表を行いました。 中央大学駿河台記念館(東京)2016年11月6日
研究報告会の様子はNHKにより報道されました。
【難病のALS「アイスバケツ」寄付で治療法の研究進む】NHKニュース
2016年11月
【第34回日本神経治療学会】特別プログラム「シンポジウム3」で、「筋萎縮性側索硬化症の分子標的治療」の発表を行いました。 米子コンベンションセンター(鳥取)2016年11月3日
2016年11月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2016年 8月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2016年 7月
【第22回日本遺伝子細胞治療学術集会】シンポジウム「Neurological and Muscle Disease 」で、『ALSの分子標的治療』の発表を行いました。 虎ノ門ヒルズフォーラム(東京)2016年7月30日
2016年 7月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2016年 6月
赤松恵特任研究員・山下雄也特任研究員が「The AMPA receptor antagonist perampanel robustly rescues amyotrophic lateral sclerosis (ALS) pathology in sporadic ALS model mice」を【Scientific Reports】(6月28日オンライン版)に発表しました。東京大学大学院医学系研究科HPでプレスリリースしました。
2016年 4月
ご寄附の2015年収支報告を掲載致しました。
2016年 3月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2016年 2月
【3rd World Centenarians Initiative】International Symposium on Amyotrophic Lateral Sclerosis で、『Development of specific therapy for sporadic ALS』の発表を行いました。 千里ライフサイエンスセンター(大阪)2016年2月19日
2016年 1月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2015年 9月
【第58回日本神経化学学会大会】ISN/JSN joint symposium「Epigenetics in neurological and psychiatric diseases」で、『A role for inefficient RNA editing in the amyotrophic lateral sclerosis (ALS) pathogenesis』の発表を行いました。 大宮ソニックシティ(埼玉)2015年9月13日
2015年 7月
【第38回日本神経科学大会】ワークショップ 研究ポスター「伝わる」デザイン で、『AMPA受容体アンタゴニストであるペランパネルを用いたALS治療法の開発』の発表を行いました。 神戸国際会議場(兵庫)2015年7月29日
2015年 7月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2015年 5月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2015年 5月
【第56回日本神経学会学術大会】のHot Topics 18 “Gene Therapy for Neurological disorders” で、『Mechanism-base gene therapy for sporadic ALS』の発表を行いました。 ホテル日航新潟(新潟)2015年5月23日
2015年5月
【第56回日本神経学会学術大会】ランチョンセミナー33「ALS研究と緩和ケアの最前線」で、『分子病態モデルマウスを用いた筋萎縮性側索硬化症の遺伝子治療法開発』の発表を行いました。 ホテル日航新潟(新潟)2015年5月22日
2015年 4月
ご寄附の2014年収支報告を掲載致しました。
2015年 2月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2014年12月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2014年12月
RNA editing workshopで、『ADAR2 down-regulation, a pathogenesis of ALS a d a target for therapy』の発表を行いました。 Ein Gedi(Israel)2014年12月7日-10日
2014年11月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2014年10月
【第36回日本生物学的精神医学会、第57回日本神経化学会大会】シンポジウム「AAV-ADAR2によるALSの遺伝子治療」で、『AAVベクターを応用した神経・精神疾患の病態解明』の発表を行いました。 奈良県立文化会館(奈良)2014年9月29日-10月1日
2014年 9月
公開された活笂`子治療研究所のホームベージにリンクしました。
2014年 8月
【第5回ALSフォーラム】で、『分子病態モデルマウスを用いた筋萎縮性側索硬化症の遺伝子治療法開発』の講演を行いました。 シェラトン都ホテル東京(東京 白金台)2014年8月23日
2014年 7月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2014年 6月
山下雄也特任研究員が、第55回日本神経学会学術大会で、招待講演『TDP-43病理形成メカニズムにおけるTDP-43のカルパイン依存性断片化の意義』を行いました。福岡国際会議場(福岡)2014年5月21日-24日
2014年 6月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2014年 5月
Massage【B.これまでの成果と今後の展望】を改訂しました。
2014年 3月
国際シンポジウム【New Frontier of Molecular Neuropathology 2014】で、講演『A step for mechanism-based ALS therapy』を行いました。 東京医科歯科大学(東京) 2014年3月16-17日
2014年 3月
ご寄附頂きました皆様の御芳名を掲載致しました。
2014年 3月
Message【B.これまでの成果と今後の展望】を改訂しました。
2014年 2月
第1回神経内科疾患 医療連携セミナーで、特別講演『筋萎縮性側索硬化症 最近の進歩ー見えてきた治療法ー』を行いました。 ヒルトン東京(東京)2014年2月4日
2014年 1月
研究へのご支援をアップ致しました。
2014年 1月
東京女子医科大学神経内科 佐々木彰一准教授との共同研究の成果『Unique nuclear vacuoles in the motor neurons of conditional ADAR2-knockout mice.』を、【Brain Reseach】に発表しました。
2013年12月
山下雄也特任研究員が、『The molecular link between inefficient GluA2 Q/R site-RNA editing and TDP-43 pathology in motor neurons of sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients.』を【Brain Reseach】(総説)に発表しました。
2013年10月
9月24日に発表した、山下雄也特任研究員が筆頭著者の『EMBO Molecular Medicine 』に掲載された論文が、Todai Researchに掲載されました。
2013年 9月
山下雄也特任研究員が『 Rescue of amyotrophic lateral sclerosis phenotype in a mouse model by intravenous AAV9-ADAR2 delivery to motor neurons.』 を【EMBO Molecular Medicine 】(9月24日オンライン版)に発表しました。東京大学大学院医学系研究科HPでプレスリリースしました。
2013年7月以前のNEWSページに掲載
         

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