筋萎縮性側索硬化症(ALS)の原因解明と治療法の開発

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The University of Tokyo Graduate School of Medicine
kwak Lab.
東京大学大学院医学系研究科 郭 研究室               2017年12月4日 更新

研究概要

  • 筋萎縮性側索硬化症(ALS)の病態機序解明および特異治療法の開発を進めています。ALSの運動ニューロンではAMPA受容体サブユニットGluR2 RNA編集が著明に低下していること、これがRNA編集酵素ADAR2活性低下に依ることを、明らかにしました。さらに、ADAR2コンデイショナルノックアウトマウスを作成し、この分子変化が運動ニューロン死の直接原因になることを明らかにしました。      
    この孤発性ALSの病因関連分子異常を正常化することによるALSの特異的治療法の開発研究を展開しています。

お知らせ
新着情報2017年

2017年 3月
【お問合せについて】患者様からご相談は、主治医を通してのみ対応させていただいております。何卒よろしくお願い申し上げます。

News&Topics
新着情報2017年

2017年9月
【第23 回世界神経学会(WCN2017: XXIII World Congress of Neurology)】で、『SEARCH FOR ALS-ASSOCIATED EXTRACELLULAR RNA AS A BIOMARKER』の発表を行いました。京都国際会館(京都市)2017年9月17日
2016年 8月
【(一社)ALS協会】「治験の仕組みから最新情報まで」」で、『ペランパネル治験・遺伝子治療』の発表を行いました。 グランドヒル市ケ谷(東京)2017年10月1日
2017年 6月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2017年 4月
ご寄附の2016年収支報告を掲載致しました。
2017年 2月
「孤発性筋萎縮性側索硬化症に対するペランパネルの治療効果」がUMIN-CTR 臨床試験登録情報に掲載されました。臨床試験についての詳細は東京医科大学HPをご参照ください
2017年 1月
山下雄也特任研究員・赤松恵特任研究員が「筋萎縮性側索硬化症(ALS)の細胞死を引き起こすメカニズムを更に解明〜 活性化カルパインが核膜孔複合体構成因子を切断し、核−細胞質輸送を障害 〜」を【Scientific Reports】(1月3日オンライン版)に発表しました。東京大学大学院医学系研究科HPでプレスリリースしました。
2016年12月
【The 27th International Symposium on ALS/MND 】で、『ROBUST BENEFICIAL EFFECTS OF A NON-COMPETITIVE AMPA RECEPTOR ANTAGONIST IN AN ALS MOUSE MODEL』の発表を行いました。 Convention Centre Dublin (Dublin)2016年12月8日
2016年11月
【Society for Neuroscience 2016】で、『A selective non-competitive AMPA receptor antagonist as a potential drug for sporadic amyotrophic lateral sclerosis (ALS) -rescue of motor dysfunctions and loss of motor neurons with TDP-43 pathology in ALS model mice.』の発表を行いました。San Diego Convention Center(San Diego)2016年11月13日
2016年11月
【4th RNA Metabolism in Neurological Disease】11th Brain Research Conferenceで、『Death of motor neurons caused by failure of GluA2 RNA editing was robustly rescued by a selective AMPA receptor antagonist in the mechanistic ALS model mice: a potential drug for sporadic amyotrophic lateral scleroses(ALS)』の発表を行いました。Paradise Point(San Diego)2016年11月10日
2016年11月
【ALS 治療研究最前線 2016 (主催 日本ALS協会】「IBCグラント研究報告会」で、山下雄也特任研究員が「孤発性筋萎縮性側索硬化症の病因に基づいた特異治療法の確立」の発表を行いました。 中央大学駿河台記念館(東京)2016年11月6日
研究報告会の様子はNHKにより報道されました。
【難病のALS「アイスバケツ」寄付で治療法の研究進む】NHKニュース
2016年11月
【第34回日本神経治療学会】特別プログラム「シンポジウム3」で、「筋萎縮性側索硬化症の分子標的治療」の発表を行いました。 米子コンベンションセンター(鳥取)2016年11月3日
2016年11月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2016年 8月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2016年 7月
【第22回日本遺伝子細胞治療学術集会】シンポジウム「Neurological and Muscle Disease 」で、『ALSの分子標的治療』の発表を行いました。 虎ノ門ヒルズフォーラム(東京)2016年7月30日
2016年 7月
ご寄附頂いた方の御芳名を記載致しました。
2016年 6月
赤松恵特任研究員・山下雄也特任研究員が「The AMPA receptor antagonist perampanel robustly rescues amyotrophic lateral sclerosis (ALS) pathology in sporadic ALS model mice」を【Scientific Reports】(6月28日オンライン版)に発表しました。東京大学大学院医学系研究科HPでプレスリリースしました。
2016年 4月
ご寄附の2015年収支報告を掲載致しました。
2016年4月以前はこちら
         

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