ハッチンソン・ギルフォード症候群 「早老症の医療水準やＱＯＬ向上を目指す集学的研究」研究班

ファルネシル転移酵素阻害薬ロナファルニブは、2020年11月米国食品医薬品局（FDA）に医薬品として承認されました。ハッチンソン・ギルフォード症候群に対して認可された世界で初めての医薬品です。

Leslie B. Gordon氏らの報告によると、Eiger BioPharmaceuticals 社の薬剤Zokinvy™（ロナファルニブ）の内服治療により、約2年間の観察期間で有意な死亡率の低下を認めました（3.7% vs 33.3%)（JAMA 2018）。