株価と科学の関係
株価と科学が全く関係ない。というか、科学的に無意味なことで、例えば、火星の表面の地図を描くことで、株価が動き、新聞が騒ぎ、そして実は研究費も動く。FarkasがFDAを去るというニュースが伝わった途端にSareptaの株価が26％も上がったそうな．ここでも科学と株価は関係ないことを実証してくれたわけだ．
FDA confirms that critic of Sarepta drug has left the agency
eteplirsenについては，今年(2016年）4月にAdvisory Boardが7-3で承認そのものに反対，7-6で迅速承認（市販後に有効性を検証する二重盲検ランダム化試験が課せられる）にも反対という結果が出ている．それでもWoodcockは「承認した」．誰がなんと言おうと，「私がFDA」だというわけだ．要は規制
当局がどこまで父権主義を発揮するか，どこまでエンドユーザーの自主的判断に任せるかという問題になる．筋萎縮性側索硬化症のリルテックだって，似た
ようなもんだったから，何も大騒ぎすることないじゃないだろうに．
→と思っていたら、もっと大騒ぎに（2016/9/28）
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米国FDAがSareptaのデュシェンヌ型筋ジストロフィー薬を承認 BioTodayニュースレター 2016年9月20日
2016年9月19日、諮問委員会が効果を疑問視していたにも関わらず、承認を求める患者の圧力に屈し、Sarepta
Therapeuticsのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬EXONDYS 51
(eteplirsen)を米国FDAが承認しました。FDA内部で同剤の承認の是非をめぐって対立があり、レビューを率いたRonald
Farkas氏はSareptaが提示したデータの質を批判していました。彼は最近FDAを去っています。一方FDAの医薬品部門の有力者Janet
Woodcock氏は承認を推しており、稀な重病に関する課題にFDAが柔軟に対応できることを今回の承認は示していると言っています。
Bowing to pressure, FDA approves Sarepta's Duchenne drug
Sarepta Therapeutics Announces FDA Accelerated Approval of EXONDYS51(eteplirsen) injection, an Exon Skipping Therapy to Treat Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Patients Amenable to Skipping Exon 51
FDA grants accelerated approval to first drug for Duchenne muscular dystrophy
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→Eteplirsen続報
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