「新薬」開発という名の埋蔵金探し
昔の名前で出ています：米国版

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筋ジス薬の法外な値付けで批判を招いたMarathon社が廃業にむかっているようだ BioTodayニュースレター 2017年4月26日
よそで安く売られているステロイドを常識外れの高値のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）薬として米国で売ろうとして批判されまくったMarathon Pharmaceuticals社が同剤Emflaza（deflazacort）のPTC Therapeutics社への売却完了に伴いどうやら廃業に向かっているようです。製薬ニュースEndpointが得たMarathon社R&D長Tim Cunniff氏のEmailには、同社が事業をたたんで5月1日以降に消滅すると記されています。
Marathon Pharmaceuticals signals it will wind down after stirring a hornet’s nest with $89,000 Duchenne treatment
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これもChoosing wisely
米国医療費負担側がPTC社のDMD薬Emflazaではなくプレドニゾン使用を支持
米国ワシントン州住民の医療費負担組織Washington State Healthcare Authority（WSHA）は、試験データの検討を受けて、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）にコルチコステロイドを使うなら Marathon Pharmaceuticals社が米国で年間89,000ドルで売ろうとしたEmflaza（deflazacort）ではなく年間費用僅か55ドルで 米国DMD患者に最もよく使われているプレドニゾンを優先すべきと判断しました。deflazacortはプレドニゾンと効果に差はなく、体重が増えにく いもののその臨床的意義は不明と判断されました。WSHAはdeflazacortの使用を認めるかどうかは個々の患者の医学的な必要性に応じて判断され ると言っています。先月にMarathon社をPTC Therapeuticsが買うとの発表があり、Emflazaの新しい値段はまだ発表されていません。

The payer backlash against PTC’s deflazacort for Duchenne MD begins with some damning comparison shopping
Deflazacort Clinical Policy. Washington State Healthcare Authority
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Marathonのデュシェンヌ型筋ジストロフィー薬EmflazaがFDAに承認された BioTodayニュースレター 2017年2月10日
2017年2月9日、Marathon Pharmaceuticalsのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療コルチコステロイド薬Emflaza（deflazacort）が 医薬品優先審査（priority review）を経て米国FDAに承認されました。世界でDMDに広く使われているコルチコステロイドが米国でDMDの使うことが承認されたのは今回が初 めてです。今回の承認でMarathon社は他の製品を医薬品優先審査（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher）してもらえる権利を得ます。この権利は売ることができます。2009年にLundbeckが9億ドルで買ったOvationを始めた Jeffrey Aronin氏がMarathon社を率いています。deflazacortがDMD患者の筋力を改善することを示した2つの試験のうちより大規模なほう の試験結果は昨年Neurology誌に掲載されています。この試験は21年前の1995年に完了していました。

FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy
An old steroid breezes through the FDA for Duchenne MD, a disease that has confounded developers
FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy
Efficacy and safety of deflazacort vs prednisone and placebo for Duchenne muscular dystrophy. Neurology 2016;87:1-9
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そうです。ただのステロイドが、それも20年以上も前に終わっていた試験が、priority reviewで、すんなり承認されて、申請者が勝手に決めた薬価がどうなったかと言えば・・・
↓
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Marathonの新しい筋ジストロフィー薬の定価は1年あたり89,000ドル　BioTodayニュースレター 2017年2月13日
FDAのいつになく手厚いサポートを受けて9日にすんなり米国での販売が承認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）薬Emflaza（deflazacort）の成分は米国外では容易に安く手に入る合成ステロイドですが、Chicago Tribuneによると同剤は米国で1年あたり定価89,000ドル（1000万円超）で売られる予定です。同剤の使用は保険支払いの対象となり、保険加入者は自己負担分を払うだけで済むと同剤メーカーMarathon PharmaceuticalsのCFOは言っています。保険に加入していない患者は同社の制度を介して無料で同剤を手に入れることができます。

Marathon’s cheap, old steroid breezes through the FDA for Duchenne MD, and gets priced at $89K
FDA approves Northbrook company's $89,000 muscular dystrophy drug
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Marathon社の高価な筋ジストロフィー薬の開発は相当安く済んだようだ BioTodayニュースレター 2017年2月14日
Endpointの推定によると、最近米国FDAに承認された定価89,000ドル/年のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）薬Emflaza (deflazacort)に同剤メーカーMarathonが費やした開発費または同剤の発売前の価値は新薬開発総費用の平均26億ドルのせいぜい1- 3%未満と推定され、もし同社が言っている値引き後価格54,000/年で同剤が売られたなら多く見積もって1400人未満、少なく見積もれば僅か200 人未満の患者の1年間の治療でその元が取れることになります。  米国でDMDを患う男児の数はおよそ15,000〜20,000人です。Emflazaの値付けは同社が行った相当の研究に基づくとMarathon社のCEO・Jeff Aronin氏は言っています。

The scoop: Marathon’s R&D program for Duchenne MD drug likely came in at a bargain basement price / Endpoint
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Marathon社が筋ジス薬を89,000ドル/年で売るバカげた計画について議員が調査 BioTodayニュースレター 2017年2月15日
米国外で何十年も前から広く使われていて、カナダや英国では1年あたりおよそ1,000ドルで入手可能な安価なステロイドを成分とするデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）薬Emflaza（deflazacort）を1年あたり89,000ドルで売るというバカげた計画（outrageous plan）に関する説明を米国議員2人Bernie Sanders氏とElijah Cummings氏がMarathon PharmaceuticalsのCEO・Jeff Aronin氏に求めています。
かなりをR&Dに費やしており、承認を得るまでの経費を考慮するとその定価は妥当だとMarathon社は言っていますが、試験の専門家によると、開発費用は少なければ1000万ドル未満、多くても7500万ドルほどであり、いずれにせよその額は承認と共に獲得した優先審査権を売るだけで簡単に回収できてしまいます。Marathon社は既存の臨床試験データの権利を得て少し解析を加えて承認を得たのであって、deflazacortを開発していないと上述の2人の議員は言っており、承認を得るまでにいくらかかったのかといった情報を求めています。
議員のMarathon社CEO宛の手紙
Marathon CEO tries to call a time out on controversy as lawmakers rip into $89K deflazacort price
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とんだ温故知新もあったもんです。ニトロプルシドを525％値上げして勇名を馳せたマッキンゼー出身のCEOも、今頃、刑務所の中で「その手があったか！！」って地団駄踏んでいるんじゃないでしょうか。私はこんなことが罷り通る国に生まれないでよかったと思います。、

一方、清く正しく美しく、そして（上記の開発者に比べたら）掛け値無しに貧しい日本のお医者様達→筋ジストロフィーに対するステロイド治療の長期効果を立証
Prednisolone improves walking in Japanese Duchenne muscular dystrophy patients J Neurol. 2013; 260(12): 3023–3029.

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