拾う人は神となるか？
Drug repositioningってどうよ？

MS、ALS、薬物依存、クラッベ・・・・お互いに全然関係の無い病気だが、その全てにケタスってんだから。節操がないと言われればそれまでだが，これが，drug repositioningというものなのだろう．

確 かに25年前に承認されていれば、非臨床、phase1はもちろん、ウルトラオーファンであっても、市販後も厳しい縛りは起きないだろう。そういう意味で 開発コスト・リスクはピカ新に比べたら格段に安くなり、当たればでかい（＊）から、外野席にいる神経内科医としては、一応フォローしたい一連の開発ではある。まあ、所詮はダメ元 コンセプトの開発なんで、それほど楽しみにしているわけではないが。

＊ただしALSのリルテックみたいに、怪しげな有効性も「当たり」の定義に合格する例もあり。デュシェンヌに対するイベデノンの有効性もまだまだ慎重に判断しなければならないと個人的には思っている．ところで、ALSに対するメチコバール大量療法はFDA/EMAには申請するんかいな？
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イブジラスト、クラッベ病でFDAからオーファン指定　　米メディシノバ(日刊薬業　 2015年6月4日 )

　 米メディシノバは3日、さまざまな神経系疾患を対象に米国で開発を進めている「MN-166」（一般名＝イブジラスト）について、米FDA（食品医薬品 局）からクラッベ病治療の適応でオーファンドラッグ指定を受けたと発表した。今回の指定を受けて、同社は、臨床開発の準備に入る。同剤は、すでに進行型多 発性硬化症対象の臨床試験などで安全性を確認しており、FDAの神経疾患部からもIND（臨床試験実施申請）の承認を受けているため、クラッベ病の臨床開 発は臨床第2相（P2）試験からのスタートとなる見込みだ。

　イブジラストは、杏林製薬が創製し、日本では喘息や脳梗塞発作後症状の治療 薬としてすでに25年以上の使用実績を持つ薬剤。杏林製薬から導入したメディシノバは、進行型多発性硬化症、筋萎縮性側索硬化症、薬物依存症の適応で開発 を進めており、それぞれ米国でP2試験段階にある。

　今回、新たな適応として臨床試験入りを目指すクラッベ病は、主に生後6カ月以内の早 期乳児が発症する非常にまれな遺伝性神経変性疾患。現在、根治療法はなく、多くが2歳までに死に至るという。同社によると、唯一の治療法として造血幹細胞 移植が行われているが、さまざまな危険を伴う上、効果も限定的と考えられており、医療現場からは画期的な新規治療薬や治療法の登場が待ち望まれている。
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で は、drug repositioningは、安全性に問題はないのだろうか？必ずしもそうとは限らない。薬理学の教科書に載っているような極めて古典的な薬の開発で も、何と第一相試験で健常被験者が死亡するようなこともある。しかもその開発は大学の審査委員会の承認を得て行われた。ではその大学とはどこの大学だった だろうか？→不温故致死

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