Woodcockへの当てつけ？

なお，当初，Eteplirsenが市販後にプラセボ対照で第四相をやるとかいう話は，（Woodcockが流した？）「風説の流布」だったようだ．
----------------------------------------------------------------------
Ph2結果が有望でPh3で潰えた22の事例～適切な無作為化試験は依然最も頼りになる  BioTodayニュースレター 2017年1月23日

第2相試験での有望な結果が第3相試験で確認されなかった22の薬や医療機器の開発例を示し、医療製品の科学的な理解への第3相試験の貢献を解説した報告を米国FDAが発表しました。
FDAが提示した22の例は、たとえ第2相試験が比較的大規模で臨床転帰が評価されていても第3相試験で効果や安全性を確認できない場合があることを示しています。2つの第3相試験では、あろうことか防ぐべき害の頻度が試験製品によって逆に上昇しました。
今回FDAが例示した第3相試験の結果、被験者以外の患者は無益または有害な製品に遭遇することなく無駄金を払わずに済みました。

臨床試験の進め方やデザインはより柔軟になっていて科学や統計技術の進歩は斬新な試験デザインやデータ取得を可能にしているが、製品や標的病態に応じたサイズや期間の無作為化対照試験（RCT）は医薬品の益害特徴が容認可能なレベルかどうかを判断するのに最も信頼できる方法であることに変わりはないとFDAは言っています。

The FDA’s cautionary Hall of Shame: 22 ‘breakthrough’ drugs that suddenly crashed in PhIII
New FDA Report Cites 22 Drugs That Passed Phase II But Crashed and Burned in Phase III
22 CASE STUDIES WHERE PHASE 2 AND PHASE 3 TRIALS HAD DIVERGENT RESULTS. FDA
-----------------------------------------------------------------------

→目次へ戻る