• 日程表

• プログラム

理事長講演（J）

7月16日（火）　11:20～11:50　第1会場

座長

衞藤　義勝（（財）脳神経疾患研究所 先端医療研究センター）

演者

CL. 日本遺伝子細胞治療学会の目指すもの

森下　竜一（大阪大学大学院医学系研究科 臨床遺伝子治療学寄付講座）

会長講演（J）

7月17日（水）　14:10～14:40　第1会場

座長

米満　吉和（九州大学大学院薬学研究院 バイオ医薬創成学）

演者

PL. 神経幹細胞の遊走性を利用した遺伝子治療

戸田　正博（慶應義塾大学医学部 脳神経外科）

特別講演1（E）

7月16日（火）　13:10～14:00　第1会場

座長

藤堂　具紀（東京大学医科学研究所 先端医療研究センター 先端がん治療分野）

演者

SL1. Neural stem cell delivery of an oncolytic adenovirus in malignant glioma patients

Maciej S. Lesniak（Department of Neurological Surgery, Northwestern University Feinberg School of Medicine）

特別講演2（J）

7月17日（水）　14:40～15:30　第1会場

座長

小野寺　雅史（国立成育医療研究センター 遺伝子細胞治療推進センター）

演者

SL2. 遺伝子細胞治療のイノベーション・エコシステムの創成に向けて

古川　俊治（参議院議員、 慶應義塾大学法科大学院・医学部外科）

特別講演3（J）

7月18日（木）　12:30～13:20　第1会場

座長

大橋　十也（東京慈恵会医科大学医学部看護学科）

演者

SL3. 中枢神経系の再生医療の開発：ゲノム編集とEx vivo遺伝子治療を用いた挑戦

岡野　栄之（慶應義塾大学）

教育講演1（E）

7月16日（火）　15:50～16:20　第1会場

座長

山本　正人（ミネソタ大学外科）

演者

EL1. 脳腫瘍に対する腫瘍溶解性ヘルペスウイルスの第一臨床試験での経験と将来の展開

中島　大（Brigham and Women's Hospital, and Harvard Medical School）

教育講演2（J）

7月17日（水）　17:20～17:50　第1会場

座長

戸田　正博（慶應義塾大学医学部 脳神経外科）

演者

EL2. AIを活用した病気と治療用細胞のディープフェノタイピング

桜田　一洋（慶應義塾大学医学部　石井・石橋記念講座（拡張知能医学））

教育講演3（J）

7月18日（木）　10:40～11:10　第1会場

座長

中村　貴史（鳥取大学医学部医学科 ゲノム再生医学講座 ゲノム医療学分野）

演者

EL3. がん治療用ヘルペスウイルスの臨床開発

藤堂　具紀（東京大学　医科学研究所）

ASGCT/ESGCT/JSGCTジョイントシンポジウム（E）

7月16日（火）　16:30～18:00　第1会場

座長

中村　貴史（鳥取大学医学部医学科 ゲノム医療学分野）

笠原　典之（カリフォルニア大学‐ サンフランシスコ校　脳神経外科学　放射線腫瘍学）

演者

JS-1. Recent advances in the treatment of primary immunodeficiencies

Juan A. Bueren（Director of the Biomedical Innovation Unit. CIEMAT/National Institute for Rare Diseases (CIBERER)）

JS-2. Lessons Learned from Thirty Years of Clinical AAV Gene Therapy

Terence R. Flotte（Department of Pediatrics, Horae Gene Therapy Center and Microbiology and Physiological Systems (MaPS) University of Massachusetts Chan Medical School）

JS-3. Recent Progress in Cardiovascular Gene Therapy

Ryuichi Morishita（Department of Clinical Gene Therapy, Graduate School of Medicine, Osaka University）

タカラバイオ研究奨励賞 2024 記念講演（J）

7月17日（水）　13:40～14:00　第1会場

座長

森下　竜一（一般社団法人日本遺伝子細胞治療学会 理事長/大阪大学大学院 臨床遺伝子治療学 寄附講座）

演者

霊長類の血液脳関門を透過する脳内細胞種特異的アデノ随伴ウイルスベクターの開発

平井　宏和（群馬大学大学院医学系研究科 脳神経再生医学分野 / 群馬大学未来先端研究機構 ウイルスベクター開発研究センター）

日本再生医療学会共同企画（J）

7月16日（火）　14:10～15:40　第1会場

座長

岡田　尚巳（東京大学医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター 分子遺伝医学分野）

高橋　政代（株式会社VC Cell Therapy、神戸アイセンター病院、立命館大学）

演者

RM-1. 非ウイルスCAR-T細胞のアカデミア創薬と事業化を目指したコンソーシアムの構築

中沢　洋三（信州大学医学部小児医学教室）

RM-2. 子宮頸がんに対するiPS細胞由来次世代T細胞療法

安藤　美樹（順天堂大学大学院 医学研究科 血液内科学）

RM-3. 脊髄性筋萎縮症（SMA）を対象とした遺伝子補充療法の開発

廣瀬　徹（ノバルティスファーマ株式会社）

RM-4. Development of dosing protocol to reduce the required dose of rAAV using mesenchymal stem cells

喜納（早下）　裕美（東京大学 医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター 分子遺伝医学分野）

RM-5. 持続可能な再生医療

高橋　政代（株式会社ビジョンケア／神戸アイセンター病院／立命館大学）

日本小児神経学会共同企画（J）

7月17日（水）　10:00～11:30　第2会場

座長

小坂　仁（自治医科大学 小児科学）

山中　岳（東京医科大学 小児科・思春期科）

演者

CN-1. 脊髄性筋委縮症の新たな治療管理

木水　友一（大阪母子医療センター）

CN-2. 遺伝性疾患の治療のための核酸医薬開発

粟屋　智就（京都大学大学院医学研究科　附属総合解剖センター）

CN-3. ドラベ症候群に対する神経細胞治療の現状

江川　潔（北海道大学院医学研究院 小児科学講座）

CN-4. AAVベクターを用いた小児神経疾患の遺伝子治療開発の現状

小島　華林（自治医科大学 小児科学）

ゲノム編集学会共同企画（J）

7月18日（木）　13:30～15:00　第1会場

座長

真下　知士（東京大学医科学研究所 実験動物研究施設先進動物ゲノム研究分野）

鐘ヶ江　裕美（東京慈恵会医科大学）

演者

GE-1. 先天性疾患に対するゲノム編集治療の開発

柏倉　裕志（自治医科大学 医学部 生化学講座／自治医科大学 遺伝子治療研究センター）

GE-2. 疾患保護多型ゲノム編集治療とツール開発

星野　温（京都府立医科大学 循環器内科）

GE-3. ブリッジRNAが橋渡しするDNA組換えメカニズム

平泉　将浩（東京大学大学院工学研究科）

GE-4. ゲノムの光操作技術の創出

佐藤　守俊（東京大学／神奈川県立産業技術総合研究所）

シンポジウム1（J）
Regulatory sciences

7月16日（火）　14:10～15:40　第2会場

座長

久米　晃啓（株式会社アールピーエム）

内田　恵理子（国立医薬品食品衛生研究所）

演者

S1-1. ｍRNAの品質、安全性

山口　照英（日本薬科大学）

S1-2. ICHQ5A改定を踏まえた遺伝子治療用製品のウイルス安全性の考え方について

櫻井　陽（独立行政法人　医薬品医療機器総合機構）

S1-3. ICH S12 「遺伝子治療用製品の非臨床生体内分布の考え方」について

滝嶌　佑人（独立行政法人 医薬品医療機器総合機構）

S1-4. PMDA科学委員会「標的特異性を有する in vivo 遺伝子治療用製品の開発における留意事項 － in vivo CAR-T の開発など」

久米　晃啓（株式会社アールピーエム／自治医科大学）

シンポジウム2（J）
Cancer gene therapy １

7月16日（火）　16:35～18:05　第2会場

座長

柳生　茂希（信州大学 学術研究・産学官連携推進機構）

青木　一教（国立がん研究センター研究所免疫創薬部門）

演者

S2-1. 血液悪性腫瘍に対する細胞療法 － シンガポールでの開発から臨床応用までの経験から －

島崎　紀子（名古屋大学／国立シンガポール大学／京都府立医科大学）

S2-2. 固形腫瘍に対するCAR-T細胞療法の開発動向

柳生　茂希（信州大学 学術研究・産学官連携推進機構）

S2-3. 固形癌に対する細胞療法の限界を改善するための新たな治療戦略

粕谷　英樹（名古屋大学大学院医学系研究科　癌免疫治療研究室）

S2-4. 膜融合能増強変異（syn変異）を搭載した受容体標的化腫瘍溶解性HSV（RRsyn-oHSV）の開発

鈴木　拓真（東京薬科大学）

シンポジウム3（E or J）
Oncolytic virus

7月17日（水）　8:30～10:00　第1会場

座長

福原　浩（杏林大学医学部泌尿器科学教室）

山本　正人（ミネソタ大学外科）

演者

S3-1. レオウイルスによるがん微小環境の変化

櫻井　文教（近畿大学薬学部／大阪大学大学院薬学研究科）

S3-2. IL-12発現型がん治療用ウイルスを用いた悪性黒色腫に対する革新的なウイルス免疫療法の開発

奥山　隆平（信州大　医学部　皮膚科）

S3-3. Cretostimogene grenadenorepvec: Pivotal results from CORE-001 and Phase 3 BOND-003 trials for the treatment of high risk, BCG-unresponsive Non-muscle Invasive Bladder Cancer

Kasturi Vijay（CG Oncology）

S3-4. 腫瘍溶解性ウイルス療法の発展と課題：臨床的視点から

小島　隆嗣（国立がん研究センター東病院）

シンポジウム4（E or J）
Vector development

7月17日（水）　10:00～11:30　第1会場

座長

中井　浩之（Oregon Health & Science University）

水口　裕之（大阪大学大学院薬学研究科）

演者

S4-1. Capsid Engineering to Feasibilize Adenoviral Retargeting

David Curiel（Department of Radiation Oncology, Washington University School of Medicine）

S4-2. Dawning era of genomic medicines: Strategies for non-viral vectors targeting organs beyond the liver

Gaurav Sahay（Department of Pharmaceutical Sciences, Oregon State University）

S4-3. 脳疾患の遺伝子治療用AAVベクターの開発

平井　宏和（群馬大学）

シンポジウム5（J）
Cancer gene therapy ２

7月17日（水）　15:40～17:10　第1会場

座長

中沢　洋三（信州大学医学部小児医学教室）

玉田　耕治（山口大学 細胞デザイン医科学研究所）

演者

S5-1. 本邦における急性リンパ性白血病に対するCD19 CAR-T療法のreal world experience

加藤　格（京都大学）

S5-2. 急性骨髄性白血病に対するCAR-T療法

齋藤　章治（信州大学）

S5-3. 造血器腫瘍に対するCAR-T療法の現状と課題

加藤　光次（九州大学大学院 医学研究院 病態修復内科学）

S5-4. 血液がんに対する新規遺伝子細胞療法の開発

保仙　直毅（大阪大学大学院医学系研究科血液・腫瘍内科学）

シンポジウム6（E or J）
Neuromuscular disorders

7月17日（水）　8:30～10:00　第2会場

座長

村松　慎一（自治医科大学 オープンイノベーションセンター神経遺伝子治療部門）

山形　崇倫（栃木県立リハビリテーションセンター 小児科）

演者

S6-1. MECP2 遺伝子関連疾患に対する MECP2 蛋白質の発現制御による遺伝子治療の開発

神保　恵理子（自治医科大学小児科学）

S6-2. 皮質下嚢胞をもつ大頭型白質脳症に対する遺伝子治療開発

田中　謙二（慶應義塾大学医学部 先端医科学研究所 脳科学研究部門）

S6-3. Developing NeuroD1 gene therapy to treat neurological disorders

Gong Chen（Co-Founder, Board Director Chief Scintific Advisor NeuExcell Therapeutics, Director Brain Repair Center Jinan University）

S6-4. アステラス製薬における神経筋疾患遺伝子治療薬開発の取り組み

吉見　英治（アステラス製薬株式会社）

シンポジウム7（J）
Young investigators session

7月17日（水）　16:20～17:50　第2会場

座長

櫻井　文教（近畿大学薬学部／大阪大学大学院薬学研究科）

上村　顕也（新潟大学医学部医学科総合診療学講座）

演者

S7-1. ファイバー改変によるがん特異的腫瘍溶解性アデノウイルスの開発

佐藤ダールマン みずほ（Department of Surgery, University of Minnesota, Minneapolis, MN）

S7-2. mRNAステムループ構造を標的とした核酸医薬による免疫制御

竹内　理（京都大学大学院医学研究科）

S7-3. mRNAワクチン・ウイルスベクターワクチンの高度化に資する基盤技術開発

吉岡　靖雄（大阪大学微生物病研究所／大阪大学先導的学際研究機構／大阪大学大学院薬学研究科／大阪大学ワクチン開発拠点 先端モダリティ・DDS研究センター／大阪大学感染症総合教育研究拠点／大阪大学国際医工情報センター／一般財団法人阪大微生物病研究会）

S7-4. 相同組換え修復を介した遺伝子治療を誘発するゲノム編集手法の開発

松本　大亮（広島大学大学院医系科学研究科）

シンポジウム8（J）
Genetic diseases

7月18日（木）　9:00～10:30　第1会場

座長

小林　博司（東京慈恵会医科大学 総合医科学研究センター 遺伝子治療研究部）

内山　徹（国立成育医療研究センター 成育遺伝研究部）

演者

S8-1. 鎌状赤血球貧血症に対する造血幹細胞遺伝子治療

内田　直也（National Institutes of Health）

S8-2. レンチウイルスベクターによるポンぺ病に対する造血幹細胞遺伝子治療

嶋田　洋太（東京慈恵会医科大学 総合医科学研究センター 遺伝子治療研究部）

S8-3. 遺伝性神経疾患に対する新規遺伝子治療開発

村松　一洋（自治医科大学 小児科学・遺伝子治療研究センター）

S8-4. 先天性免疫異常症に対する遺伝子治療

内山　徹（国立成育医療研究センター 成育遺伝研究部）

シンポジウム9（E or J）
Regenerative medicine & Cardiovascular diseases

7月18日（木）　9:00～10:30　第2会場

座長

池田　康博（宮崎大学医学部眼科）

中神　啓徳（大阪大学大学院 健康発達医学 寄附講座）

演者

S9-1. 網膜ジストロフィの遺伝子補充治療

角田　和繁（東京医療センター）

S9-2. キメラロドプシンを用いた視覚再生技術の確立

栗原　俊英（慶應義塾大学）

S9-3.

野村征太郎（東京大学医学部附属病院 循環器内科 先端循環器医科学講座）

S9-4. 間葉系幹細胞による脳梗塞治療のメカニズムを探る

島村　宗尚（大阪大学遺伝子幹細胞再生治療学／大阪大学神経内科学）

S9-5. Results from clinical trials show evidence of activity for a single intra-myocardial administration of Mesenchymal Precursor Cells in ischemic Heart Failure with reduced Ejection Fraction (HFrEF) patients that also have high inflammation

Michael Schuster（Mesoblast Inc.）

Plenary Session（E or J）

7月16日（火）　10:10～11:10　第1会場

座長

大津　真（北里大学医療衛生学部）

玉井　克人（大阪大学大学院医学系研究科 再生誘導医学寄付講座）

演者

PS-1. Identification and mechanistic understanding of a novel AAV capsid exhibiting selective and enhanced liver transduction

Pratheppa Rajagopal（Oregon Health and Science University）

PS-2. 血液脳関門通過型酵素によるライソゾーム病中枢神経症状の小容量in vivo遺伝子治療法の確立

松島　小貴（東京慈恵会医科大学）

PS-3. 膵臓癌におけるエピジェネティック制御剤投与によるMHC発現の回復は樹状細胞ワクチン併用ウイルス療法の治療効果を増強する

陶守　貫人（岡山大学大学院医歯薬学総合研究科　消化器外科学）

PS-4. 単一AAVベクターによる肝臓を標的とした遺伝子ノックイン技術の最適化

冨樫　朋貴（金沢大学大学院 医薬保健学総合研究科 病態検査学／自治医科大学 医学部 生化学講座 病態生化学部門）

パネルディスカッション（E or J）
Cell therapy

7月16日（火）　10:25～11:10　第2会場

座長

三谷 幸之介（埼玉医科大学）

後藤　章暢（兵庫医科大学 研究基盤教育学）

演者

PD-1. Therapeutic Effects of Adipose-Derived Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Patients with Knee Osteoarthritis

Minseo Kang（College of Pharmacy and Research Institute of Pharmaceutical Sciences, Seoul National University）

PD-2. 固形がん治療を目指したキメラ抗原受容体（CAR）導入遺伝子改変ヒトiPS細胞からのナチュラルキラー（NK）細胞の作製

山田　雅司（株式会社ヘリオス）

PD-3. 新規細胞療法CAR-DCはAntigen spreadingによりheterogenousな固形腫瘍の増殖を抑制する

直江　吉則（名古屋大学大学院医学系研究科癌免疫治療研究室）

ランチョンセミナー１

7月16日（火）　12:00～13:00　第1会場

座長

米満　吉和（九州大学大学院薬学研究院 バイオ医薬創成学）

演者

LS1. Therapeutic Effects of Adipose-Derived Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Patients with Knee Osteoarthritis

李　長翼（College of Pharmacy and Research Institute of Pharmaceutical Sciences, Seoul National University）

共催：株式会社JASC

ランチョンセミナー2

7月16日（火）　12:00～13:00　第1会場

座長

黒住　和彦（浜松医科大学 脳神経外科）

演者

LS2-1. 脳腫瘍に対するドラッグ・リポジショニング

田村　亮太（慶應義塾大学医学部 脳神経外科学教室）

LS2-2. 脳腫瘍関連てんかんに対するガンマ波規則性解析活用したPrecision Neurosurgery

佐藤　洋輔（昭和大学 脳機能解析・デジタル医学研究所、昭和大学医学部 脳神経外科学講座）

共催：エーザイ株式会社

ランチョンセミナー3

7月16日（火）　12:00～13:00　第3会場

座長

内山　徹（国立研究開発法人国立成育医療研究センター 成育遺伝研究部　疾患遺伝子構造研究室）

演者

LS3. ライソゾーム病に対する造血幹細胞ex vivo遺伝子治療の実用化に向けた基礎研究

小林　博司（東京慈恵会医科大学 総合医科学研究センター 遺伝子治療研究部）

松島　小貴（東京慈恵会医科大学 総合医科学研究センター 遺伝子治療研究部）

共催：ミルテニーバイオテク株式会社

ランチョンセミナー4

7月17日（水）　11:40～12:40　第1会場

座長

内山　徹（国立研究開発法人国立成育医療研究センター 成育遺伝研究部　疾患遺伝子構造研究室）

演者

LS4. Development of a non-viral gene delivery platform for CAR T manufacturing

Steven A. Feldman（Site Head/Scientific Director, Laboratory for Cell and Gene Medicine, Stanford University School of Medicine）

共催：MaxCyte, キコーテック株式会社

ランチョンセミナー5

7月17日（水）　11:40～12:40　第2会場

座長

榎　竜嗣（タカラバイオ株式会社）

演者

LS5. 内耳を標的としたAAVベクターと難聴遺伝子治療の開発

神谷　和作（順天堂大学 医学部 耳鼻咽喉科学講座）

共催：タカラバイオ株式会社

ランチョンセミナー6

7月17日（水）　11:40～12:40　第3会場

座長

針金谷　尚人（ゲノミックメディシン事業部ワークフローディベロップメントリーダー、Cytiva）

演者

LS6. Re-think AAV gene therapies: Bridging research to clinical and commercial manufacturing with next-generation technologies

Peiqing Zhang（Strategic Technology Partnership Leader APAC, Cytiva）

共催：Cytiva, グローバルライフサイエンステクノロジーズジャパン株式会社

ランチョンセミナー7

7月18日（木）　11:20～12:20　第1会場

座長

森下　竜一（大阪大学大学院 臨床遺伝子治療学 寄附講座）

演者

LS7. 遺伝性早老症（ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群）治療薬（ロナファルニブ）の開発

中神　啓徳（大阪大学大学院 健康発達医学 寄附講座）

共催：アンジェス株式会社

ランチョンセミナー8

7月18日（木）　11:20～12:20　第2会場

座長

大森　俊昂（東ソー株式会社）

演者

LS8. Overview of CGT in China-marketing, technology and regulatory

贾　国栋（OBiO 社）

共催：東ソー株式会社

ランチョンセミナー9

7月18日（木）　11:20～12:20　第3会場

座長

北畠　康司（大阪大学大学院 医学系研究科小児科学）

演者

LS9-1. 国産ゲノム編集技術CRISPR-Cas3を用いたmRNA創薬

真下　知士（東京大学医科学研究所 実験動物研究施設 先進動物ゲノム研究分野）

LS9-2. mRNA創薬支援に関するエリクサジェン・サイエンティフィックの取組について

東　基記（エリクサジェン・サイエンティフィック・ジャパン株式会社）

共催：株式会社リコー

アフタヌーンセミナー１
アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療のブレイクスルー

7月16日（火）　15:50～16:30　第2会場

座長

亦勝　実穂（ベクタービルダー・ジャパン株式会社）

演者

AS1-1. 遺伝性難聴を標的とした改変型アデノ随伴ウィルスの開発

神谷　和作（順天堂大学 医学部 耳鼻咽喉科学講座）

AS1-2. miniVec^TM プラスミド: 遺伝子/細胞治療に優れた有効性、安全性、製造性を提供するVectorBuilderの小型バックボーン

亦勝　実穂（ベクタービルダー・ジャパン株式会社）

共催：ベクタービルダー・ジャパン株式会社

アフタヌーンセミナー2

7月16日（火）　15:50～16:30　第3会場

座長

魚住　隆一（Revvity, Inc./ホライゾン・ディスカバリー株式会社）

演者

AS2. Next generation evolved AAV vectors for retinal gene transfer

Yvonne Berghofer-Hochheimer（Head of Alliance and Program Management, Revvity Gene Delivery GmbH/Munich, Germany）

共催：Revvity, Inc. / 株式会社レビティジャパン

アフタヌーンセミナー3

7月17日（水）　15:50～16:30　第2会場

司会

志和　美重子（バイオ・ラッド ラボラトリーズ株式会社）

演者

AS3-1. 核酸定量におけるDroplet Digital PCRの有用性

八田　幸憲（バイオ・ラッド ラボラトリーズ株式会社）

AS3-2. 遺伝子治療用製品に対するDroplet Digital PCRを用いた分析試験法の開発

齋藤　俊介（株式会社シンプロジェン）

共催：バイオ・ラッド ラボラトリーズ株式会社

アフタヌーンセミナー4

7月17日（水）　15:50～16:30　第3会場

演者

AS4. 生成AIを活用した革新的ゲノミクス・プラットフォーム

Michel Mommejat（ジェネシスヘルスケア株式会社）

共催：ジェネシスヘルスケア株式会社

JSGCT教育プログラム2024

7月15日（月・祝）
場　所　パシフィコ横浜会議センター　414+415　10：00～16：20

演者

１．ゲノム編集治療の基礎知識

三谷幸之介（埼玉医科大学 医学部 ゲノム応用医学）

２．遺伝子治療製剤の製造工程開発及びGMP準拠製造の概要

岡崎　利彦（大阪大学医学部附属病院）

３．創薬から製造までを見据えたウイルスベクターの分析と品質管理

内山　進（大阪大学大学院工学研究科生物工学専攻）

４．遺伝子治療用製品等の非臨床安全性評価

真木　一茂（独立行政法人医薬品医療機器総合機構）

５．遺伝子治療における遺伝子組換え生物の取扱いについて

櫻井　陽（独立行政法人医薬品医療機器総合機構）

６．眼疾患に対する遺伝子治療の現状

池田　康博（宮崎大学医学部感覚運動医学講座眼科学分野）