これが最強の開発効率化手法
よく，開発の効率化っていうけど，こういう失敗事例の共有こそが，最強の効率化なんだけどな．
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Sarepta社の筋ジス薬Eteplirsenの大規模試験が遅れ、プラセボ対照でない理由 BioToday 2016-05-04 -
今月26日までに米国FDA承認審査結果が判明する予定のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）薬Eteplirsenの比較的大規模な試験を同剤開発会社Sarepta Therapeuticsが長らくできずにいた理由を考察した記事がBoston地区の情報サイトに発表されています。Sarepta社は患者12人の試験で良い結果が得られたことを2012年10月に報告し、それから2年以上経過後の2014年11月に患者60-80人の非プラセボ対照試験を開始しました。
2つ目の試験開始まで長い期間を要し、その試験がプラセボ対照試験でないことは主に2つの理由によるとBoston Business Journalの記者は言っています。
1つは、ライバル会社ProsensaとGlaxoSmithKline（GSK）の同種薬drisapersenのプラセボ対照第3相試験の失敗が2013年9月に報告され、患者が更に別のプラセボ対照試験に参加することに難色を示していたことです。もう1つは、大規模試験の実施に必要な薬の準備に時間がかかったことです。2012年の有望な試験結果報告の後にSarepta社は1億2500万ドルを調達してEteplirsenの製造を急ぎましたが、2014年5月にやっと同社はFDAの種々の要件をクリアして製造拠点の認可を得ました。その後試験デザインに関するFDAとの半年間の協議を経てプラセボ対照でない試験が上述した通り2014年11月に始まりました。
Why it took so long for Sarepta to start a big trial of its Duchenne drug / Boston Business Journal
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