誇大広告代理店業
製薬企業の報道発表の丸写しをそのまま載せるんだったら、警察や検察のリークを載せる新聞と同じと見なされ、業界紙として認めてもらえない。ただの丸写しではなく、企業の報道発表の批判的吟味ができて、初めて業界紙と認めてもらえる。一方で、ただの丸写しではなく、報道発表をヨイショ記事に変換できれば、直ちに誇大広告代理店業と見倣される。
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DS-5141（デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤）の国内第1/2相臨床試験の結果について 第一三共株式会社報道発表 2018年4月25日
第一三共株式会社（本社：東京都中央区、以下「当社」）は、株式会社Orphan Disease Treatment Institute（ODTI）（本社：東京都品川区）と共同開発しているDS-5141（デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤、以下「本剤」）の国内第1/2相臨床試験（以下「本試験」）の結果概要について、お知らせいたします。
本試験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）*3患者を対象に、慎重に投与量を漸増させたうえ、本剤を週1回で12週間連続皮下投与し、安全性及び有効性を評価した最初の臨床試験です。
本試験において、投薬中止や臨床上問題となる有害事象など安全性上の懸念は認められませんでした。また、有効性の主要評価項目であるジストロフィンタンパク質の発現については、一部の患者で発現が確認されたものの、全体として明らかな発現を確認することはできませんでした。一方、副次評価項目である遺伝子のエクソン45をスキップすることによって得られるメッセンジャーRNAの産生については、全ての患者で産生が確認できました。
本試験において、安全性とエクソンスキッピング活性が確認されたことから、筋ジストロフィー患者さんへ新しい治療の選択肢をできる限り早く提供できるよう、鋭意開発を進めてまいります。
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第一三共のDMD治療剤、P1/2試験で好成績 安全性とエクソンスキッピング活性を確認 日刊薬業 2018/4/25 19:36
第一三共は25日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤として開発を進めているDS-5141（開発コード）の国内臨床第1/2相（P1/2）試験で、安全性とエクソンスキッピング活性が確認できたと発表した。
今回のP1/2試験ではDMD患者を対象として週1回の皮下投与を12週間連続で行い、有効性と安全性を評価した。有効性の主要評価項目としていたジストロフィンタンパク質の発現は、全体として明らかな発現は確認されなかったが、副次評価項目だった遺伝子のエクソン45のスキップで得られるメッセンジャーRNAの産生は、全ての患者で確認できたという。
同社は今回の結果を踏まえ、48週の長期投与試験をP1/2試験として開始予定で、承認申請の時期は現段階では未定。海外での開発については今後の状況を踏まえ検討していくとしている。同剤はオーファン・ディジーズ・トリートメント・インスティテュート社との共同開発を行っており、2017年4月に厚生労働省の先駆け審査指定制度の対象品目に指定されている。
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第一三共 筋ジス治療薬、フェーズ1/2でジストロフィンタンパク質の明らかな発現確認できず 長期試験実施へ ミクスオンライン 2018/04/26
第一三共は４月25日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬として開発中で、厚労省の先駆け審査指定制度の対象品目でもある「DS-5141」の国内フェーズ1/2で、有効性の主要評価項目であるジストロフィンタンパク質の発現について「一部の患者で発現が確認されたものの、全体として明らかな発現を確認することはできなかった」とする試験結果概要を発表した。副次評価項目である遺伝子のエクソン45をスキップすることによって得られるメッセンジャーRNAの産生については、全ての患者で産生を確認できたことから、同社は投与期間である12週間がタンパク質の発現に十分ではなかったと見て、48週間投与の継続試験を実施することにした。
試験はDMD患者７人を対象に、投与量を漸増させたうえ、週1回で12週間連続皮下投与して安全性と有効性を評価した最初の臨床試験。投薬中止や臨床上問題となる有害事象など安全性上の懸念は認められなかったとしている。
DMDは、筋肉細胞を作るジストロフィンタンパク質が産生されないことで起きるが、同剤は、患者筋細胞内において、ジストロフィン遺伝子からメッセンジャーRNAが作られる過程で、変異した遺伝子による情報を読み飛ばすこと（エクソン45スキップ）で、機能するジストロフィンタンパク質を発現させ、結果として筋機能の改善を期待する核酸医薬品。同社独自の修飾核酸であるENAオリゴヌクレチドを有効成分としており、17年4月に先駆け審査指定制度の対象となった。
今回発表した試験結果では、エクソン45スキップとメッセンジャーRNAが産生することまで確認できたが、その先のタンパク質の発現までは十分に確認できなかった。同社は、試験で実施した12週間投与がタンパク質の発現に十分な期間ではなかったとして、48週間投与の継続試験を実施し、効果を見ることにした。継続試験で良好な結果が得られ場合、承認申請するか、フェーズ３を実施するかは、試験結果や当局との相談を踏まえて検討するとしており、開発スケジュールが遅れるかどうかは現時点では分からない。当初、同社は2020年までを承認申請をめどにしていた。
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