発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH)
発作性夜間ヘモグロビン尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH)の情報をお届けします。 PNHは、自己補体の攻撃から細胞を守る補体制御因子DAF (CD55)とCD59の欠損のために、自己補体から攻撃され、溶血発作を起こす疾患です。補体制御因子の欠損は、グリコシルホスファチジルイノシトール (GPI)アンカーと呼ばれる糖脂質が血液細胞で欠損することが原因で、ほとんどのPNH患者さんでPIG-AというGPIアンカー合成酵素遺伝子の異常が見つかります。現在、抗C5モノクロナール抗体 (エクリズマブ）が、PNHの治療薬として注目されています。
＊厚生労働省「特発性造血障害に関する調査研究班」が作製した平成２２年度版の最新のPNHの診療ガイドは、こちらからダウンロードできます。
（平成17年度版の診療ガイドはこちらから）
＊アメリカデューク大学で、400例以上のPNH患者さんを診察してこられたロス先生 (Dr. Wendell Rosse)が、PNH患者さんに情報提供されてこられたWhat is PNH?の第２版を日本のPNH専門家 (IPIG) が翻訳しました。
「ロス先生の”PNHってどんな病気？”患者さんのためのガイド」は、
こちらからダウンロードできます。
リンク
＊発作性夜間ヘモグロビン尿症の専門知識とその治療法を広く啓蒙するために設立された国際的なグループ The International PNH interest group (IPIG) のホームページは、こちらからどうぞ。
URL: http://www.pnhinterestgroup.org/
＊厚生労働省「特発性造血障害に関する調査研究班」では、PNHの研究や診療ガイドの作製に取り組んでいます。研究班のホームページはこちらからどうぞ。
URL: http://zoketsushogaihan.com/index.html
＊PNHの期待の治療薬エクリズマブ (Soliris, Eculizumab)の情報は、アレクシオンファーマ株式会社のホームページからどうぞ。
日本サイト: http://www.alexion.co.jp/
本社サイト: http://www.alxn.com/
＊PNHに関する情報は、PNHsource日本語版からどうぞ。
